Mga klinikal na pagsubok, HTA, Orphan at pediatric

Magandang hapon, at maligayang pagdating sa pag-update ng European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) – na may tunay na pagbabago sa pulitika sa UK na nangingibabaw sa mga headline, binabaling ng EAPM ang mga iniisip nito kung ano ang maaaring ibig sabihin nito sa arena ng kalusugan pati na rin ang mga pag-unlad sa EU patakaran, nagsusulat ng EAPM Executive Director na si Dr. Denis Horgan.

Pag-apruba ng HTA 

Ang mga eksperto sa pagtatasa ng teknolohiyang pangkalusugan ay nagsasara sa pamamaraang gagamitin para sa mga pagsusuri sa buong EU. Kamakailan lamang, naghatid sila ng posisyon kung paano pumili ng mga endpoint para sa mga klinikal na pagsubok ng isang bagong therapy. Nakipag-ugnayan ang Morning Health Care sa koponan sa EUCOPE, ang lobby ng mga biotech na negosyante sa Europa, upang malaman ang kanilang mga saloobin sa pinakabagong draft na ito.

Ang pagpapasya kung ano ang susukatin kapag sumusubok ng bagong therapy ay hindi maliit na desisyon. Dapat ba itong sukatan ng mga sintomas, o ang kawalan ng mga pangangailangan sa pangangalaga? Dapat ba itong isang medikal na biomarker, o isang marka ng survey ng pasyente? At kailan dapat sukatin ang mga bagay na ito? Ang pagtukoy sa kinalabasan ng isang pagsubok ay hindi lamang makakaapekto sa kung paano isasaalang-alang ng isang regulator kung gaano kahusay gumagana ang isang produkto kumpara sa mga panganib, kundi pati na rin kung maipapakita nito na nagdaragdag ito ng benepisyo sa kasalukuyang armory ng pangangalaga.

Ang mga klinikal na pagsubok mga resulta (endpoints) draft na gabay nagtatakda kung kailan pipiliin ang isang resulta kaysa sa isa pa at kung sino ang dapat mag-ulat nito. Halimbawa, maaari silang iulat ng isang manggagamot o sa tulong ng isang diagnostic, o maaari silang iulat ng mga pasyente mismo.

Ang mga partido ay may hanggang Nobyembre 1 para magkomento sa draft. Ito rin ang panghuling papel na isasaalang-alang sa pamamaraan para sa HTA sa buong EU. Ang EUnetHTA ay inaasahang bubuo ng pinal na pamamaraan sa pagtatapos ng taon.

Pinag-iisipan ng Komisyon ang mga pagbabago sa mga panuntunan para sa mga bihirang gamot sa sakit

Sa mga linggo bago maglathala ang Komisyon ng mga panukalang pambatas nito, ang mga miyembro ng komite ng ITRE ng parliyamento ay nahahati sa kung paano i-secure ang kinabukasan ng pinaka-masinsinang sektor ng pananaliksik sa Europa

anunsyo

Sa mga panukalang pambatasan na dapat i-publish bago matapos ang taon, ang European Parliament rapporteur ay nananatiling salungat sa mga kapwa miyembro ng industriya at komite ng pananaliksik, ITRE, sa direksyon ng bagong diskarte sa parmasyutiko ng EU.

Ang pinag-uusapan ay isang pangunahing dibisyon sa pagitan ng mga MEP na naniniwala na binigyan ng wastong mga insentibo, ang mga kumpanya ng pharma ay mamumuhunan sa R&D, na nagpo-promote ng kanilang pandaigdigang pagiging mapagkumpitensya at nakikinabang sa Europa sa kabuuan, at ang mga MEP na naniniwala na ang mas malaking kita ay mas malamang na mapupunta sa mga shareholder kaysa sa pananaliksik. .

Ang isang papel na inilathala ng EAPM sa isyung ito ay makukuha dito: Siguraduhin na ang Orphan Incentives ay Tamang-tama sa Europe.

Pagsusuri ng Orphan Drug

Sa ilalim ng kasalukuyang mga panuntunan ng Komisyon, ang mga gamot na gumagamot sa mga bihirang sakit ay nakikinabang mula sa isang dekada ng pagiging eksklusibo sa merkado. Iyan ay higit pang dalawang taon kaysa sa walong taon na ibinigay sa iba pang mga makabagong gamot. Ang idinagdag na bonus ay nilalayon upang bigyan ng insentibo ang pagbuo ng mga gamot na magagamit lamang sa paggamot sa isang maliit na populasyon ng pasyente.

SA paparating na rebisyon, mahalagang maunawaan kung paano naiimpluwensyahan ng mga tuntunin ng pamantayan sa pag-uuri ang patuloy na pagbuo ng isang gamot. Kaugnay ng pagkalat, ipinag-uutos sa loob ng EU na ibase ito sa buong komunidad, at hindi lamang gumamit ng data mula sa ilang bansa. Ang pagkalat ay hindi isang bagay na maaaring 'fudged' at sinusuri sa pakikipagtulungan ng ekspertong payo na kumukuha sa kasalukuyang ebidensya.

Habang ang pag-unawa sa sakit at impormasyon tungkol sa orphan na gamot ay nagiging available, ang mga clinician ay mas may kaalaman at mas malamang na magbigay ng diagnosis para sa kondisyon. Posible rin na kilalanin ang kundisyon bilang isang subset ng isang mas laganap na sakit na nag-aalis ng orphan status sa EU. Ang anumang pagkalkula ng prevalence ay dapat sumangguni sa gabay ng EMA.

Ang isang medikal na kondisyon ay maaaring mukhang isang halatang termino ngunit, sa loob ng konteksto ng pagiging karapat-dapat bilang isang orphan na gamot, ito ay dapat na naiiba sa isang partikular na pathophysiological profile at klinikal na prognosis. Ang isang mahalagang pagsasaalang-alang para sa pagtatalaga ng gamot na ulila sa EU ay hindi isang subset ng isang mas laganap na kondisyon.

Nanganganib ang mga kagamitang medikal ng bata

Ang isang regulasyon na nagkabisa noong Mayo noong nakaraang taon na may layuning mapabuti ang pangangasiwa ng mga medikal na aparato ay maaaring maglagay sa ilang mga operasyon sa mga bata at sa paggamot sa mga bihirang sakit sa panganib, ang bagong pananaliksik ay nagsiwalat.

Ang pag-aaral mula sa Trinity College Dublin, na inilathala sa Pediatric Cardiology, itinuro na ang mga medikal na device ay may kasamang malaking pagkakaiba-iba ng mga teknolohiya, na sinusuri at inaprubahan sa European Union (EU) ayon sa isang binagong batas na nagkabisa noong Mayo 26, 2021 na kilala bilang Medical Device Regulation o MDR (EU 745). /2017).

Mayroon itong panahon ng paglipat na nagbibigay-daan sa mga produktong naaprubahan sa ilalim ng mga nakaraang panuntunan na patuloy na mai-market hanggang Mayo 26, 2024 sa pinakahuli.

Bilang resulta ng isang serye ng mga hindi inaasahang salik, may posibilidad na ang MDR ay maaaring magresulta sa mga produkto na hindi magagamit, na may kahihinatnang panganib ng pagkawala ng ilang mga interbensyon na umaasa sa mga

Tom Melvin, associate professor of medical device regulatory affairs sa Trinity College's school of medicine, ay nagsabi: “Ang Regulasyon ng Medikal na Device ay nagkabisa noong Mayo 2021 na may layuning palitan ang mga naunang panuntunang ipinatupad mula noong 1990 at pahusayin ang kaligtasan ng mga kagamitang medikal. , bilang karagdagan sa pagsuporta sa pagpapakilala ng mga makabagong teknolohiya."

Pinirmahan ng Parliament at Council ng EU ang Digital Services Act

Ang boto sa pag-apruba sa DSA ng Konseho ng mga Ministro noong Martes ay sumusunod sa naunang pag-apruba ng batas ng mga MEP. Ang mga bagong batas (312-page / 686 KB PDF kaya maraming nagbabasa..) ay nagtakda ng malawak na mga kinakailangan para sa mga online na tagapamagitan sa paraan ng kanilang pagmo-moderate ng nilalamang nai-post, at ang pag-iwas sa mga kalakal at serbisyong ipinagpalit, sa kanilang mga platform. Ang DSA ay magkakabisa lamang 20 araw pagkatapos nitong mailathala sa Opisyal na Journal ng EU. 

Wala pang petsang itinakda para sa publikasyon. Ang petsa ng Oktubre 19 ay itinakda para sa presidente ng European Parliament at ang presidente ng Konseho upang lagdaan ang DSA. Ang publikasyon sa OJEU ay susundan sa isang kasunod na petsa.

Inaasahan ng Out-Law na magkakabisa ang DSA sa kalagitnaan ng Nobyembre. 

Ang eksaktong petsa ay magiging partikular na interes sa mga online na platform dahil, habang ang karamihan sa mga probisyon ng DSA ay hindi magkakabisa hanggang sa ang DSA ay may bisa sa loob ng 15 buwan, ang ilan sa mga bagong panuntunan ay magkakabisa kaagad – kabilang ang mga obligasyon sa pag-uulat na ay magkakaroon ng epekto sa kung ang mga platform na iyon ay itinuturing na 'napakalaking online na mga platform' at samakatuwid ay napapailalim sa mga pinakamahigpit na kinakailangan ng DSA o hindi. Mayroong tatlong buwang deadline na itinakda para sa pagsunod sa mga tungkulin sa pagsisiwalat.

Tinatayang tataas ang presyo ng bakuna laban sa COVID

Sa ikalawang taon ng pandemya, ang mga bakunang mRNA ng Pfizer at Moderna ay higit na naghahari. Sa mga bagong kasunduan sa pagbili sa Europa, ang mga kumpanya ay naniningil ng higit pa para sa kanilang mga dosis.

Parehong itinaas ng Pfizer at Moderna ang presyo ng kanilang mga bakunang COVID-19 na nakabatay sa mRNA sa Europe, The Financial Times unang naiulat. Ang pagbaril ni Pfizer ay nagkakahalaga ng €19.50 ($23.15) bawat dosis sa ilalim ng bagong supply deal, habang si Moderna ay maniningil ng $25.50 bawat dosis sa sarili nitong kasunduan, ayon sa mga dokumentong nakita ng pahayagan.

Ang mga klinikal na pagsubok sa UK ay bumagsak

Ang pangangalaga sa pasyente, ang NHS, at paglago ng ekonomiya ay nawawala lahat bilang resulta ng pagbagsak sa bilang ng mga klinikal na pagsubok sa industriya ng UK, ayon sa pinakabagong taunang ulat sa klinikal na pananaliksik mula sa Association of the British Pharmaceutical Industry (ABPI). 

Ang pandemya ng COVID-19 ay pinabilis ang pagbaba sa huling yugto ng klinikal na pananaliksik sa industriya sa UK, kumpara sa mga kapantay nito sa buong mundo. Dapat itong mag-ring ng mga alarma sa NHS at sa Whitehall habang ang mga pinuno ng kalusugan at mga gumagawa ng patakaran ay naghahanap upang mapabuti ang pangangalaga sa pasyente at maghatid ng pangmatagalang paglago ng ekonomiya. 

Ang ulat 'Pagliligtas sa Access ng Pasyente sa Mga Klinikal na Pagsubok sa Industriya sa UK' nagpapakita na ang bilang ng mga klinikal na pagsubok sa industriya na pinasimulan sa UK bawat taon ay bumaba ng 41% sa pagitan ng 2017 at 2021, na may mga pagsubok sa kanser na bumaba sa parehong margin.

Ipinapakita rin ng ulat na sa pagitan ng 2017 – 2021:

• Ang bilang ng mga pagsubok sa industriya ng Phase III na sinimulan sa UK – yaong may mga gamot na pinakamalapit sa merkado – ay bumaba ng 48% sa pagitan ng 2017 at 2021
• Bumagsak ang UK sa pandaigdigang ranggo para sa huling yugto ng klinikal na pananaliksik, bumaba mula ika-2 hanggang ika-6 sa mga pagsubok sa Phase II at ika-4 hanggang ika-10 sa mga pagsubok sa Phase III sa pagitan ng 2017 at 2021 
• Ang access ng pasyente sa mga klinikal na pagsubok sa industriya sa National Institute for Health and Care Research Clinical Research Network (NIHR CRN) ay bumaba mula 50,112 hanggang 28,193 sa pagitan ng 2017/18 at 2021/22 – isang 44% na pagbaba.

Itinuturo ng mga natuklasang ito ang isang malinaw at seryosong banta sa pangmatagalang hinaharap ng klinikal na pananaliksik sa industriya sa UK - at ang mga benepisyong dulot nito sa mga pasyente, NHS, at ekonomiya ng UK.

Mga sektor ng kalusugan at pangangalaga sa krisis sa UK

Ang kaguluhan sa pulitika ay nangibabaw sa balita sa UK nitong mga nakaraang linggo. Ang isang gridlocked na sistema ng kalusugan at pangangalaga ay humahantong sa pagkasira sa access at karanasan ng mga tao sa pangangalaga ayon sa taunang pagtatasa ng Care Quality Commission (CQC's) sa estado ng pangangalagang pangkalusugan at panlipunan sa England sa nakalipas na taon.

Sa taong ito – batay sa aktibidad ng inspeksyon ng CQC, impormasyong natanggap mula sa publiko at sa mga naghahatid ng pangangalaga kasama ng iba pang ebidensya – ang pagtatasa ay ang sistema ng kalusugan at pangangalaga ay gridlock at hindi gumana nang epektibo.

Kung walang aksyon ngayon, patuloy na bababa ang pagpapanatili ng kawani sa kabuuan ng kalusugan at pangangalaga, na nagpapataas ng presyon sa buong sistema at humahantong sa mas masahol na resulta para sa mga tao. Ang mga serbisyo ay higit pang pahahabain, at ang mga tao ay mas nasa panganib na mapahamak habang sinusubukan ng mga kawani na harapin ang mga kahihinatnan ng kawalan ng access sa mga serbisyong pangkomunidad, kabilang ang pangangalagang panlipunan ng mga nasa hustong gulang. Ito ay lalo na makikita sa mga lugar na may mas mataas na ekonomikong deprivation kung saan ang pag-access sa pangangalaga sa labas ng mga ospital ay higit na nasa ilalim ng presyon. Bilang karagdagan sa mas mataas na panganib ng pinsala sa mga tao, mas maraming tao ang mapipilitang umalis sa labor market dahil sa masamang kalusugan o dahil sinusuportahan nila ang mga miyembro ng pamilya na nangangailangan ng pangangalaga.

At iyon lang sa ngayon mula sa EAPM – manatiling ligtas at maayos, at magsaya sa iyong katapusan ng linggo.

Ibahagi ang artikulong ito: