#EAPM - Mga bihirang sakit, ulila na gamot at pagbuo ng mga ERN

Ang European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) ay palaging may kampanya para sa pantay na pag-access para sa mga pasyente sa pinakamahusay na pangangalaga at paggamot na magagamit, at ito ay higit pa sa mga tapat para sa mga nagdurusa ng mga bihirang sakit, nagsusulat ng EAPM Executive Director na si Denis Horgan.

Ang Regulasyon ng mga Gamot na Orphan, kung saan ang EU pinagtibay sa 2000, ay nakatulong sa pagpapaunlad ng mga kaugnay na gamot para sa mga pasyenteng bihirang-sakit, na may higit sa 150 sa kanila ngayon sa merkado.

Samakatuwid, akon 2020 ito ang 20th anibersaryo ng Regulasyon, na kung saan ay, at pa rin ay, nakatuon sa pagtiyak na ang mga pasyente na dumaranas ng mga bihirang kondisyon ay may parehong kalidad ng paggamot gaya ng iba pang pasyente.

Bilang nakatayo, gayunpaman, mAng mga pagsisikap ng ajor ay kailangan pa rin upang pagyamanin at pasiglahin ang pananaliksik upang madagdagan ang umiiral na kaalaman, na wala kahit saan malapit sa sapat upang matugunan ang mga hamon.

Higit pa sa mga bihirang sakit

Tinataya na mayroong mga 5,000-8,000 natatanging bihirang sakit. Marami sa mga ito ang nakakaapekto sa mga bata, ang average na diagnosis beses ay limang taon, at 95% ng mga sufferers wala pa ring magagamit na therapy.

Sa ibabaw ng limang taon na kinakailangan para sa diyagnosis, tumatagal din ito may average na pito mga doktor upang maabot ang isang tamang diagnosis.

anunsyo

Sa Europa, isang bihirang sakit o karamdaman ay isa na nakakaapekto sa mas kaunti sa isa sa mga taong 2,000. Marami, ngunit hindi lahat, ay mga kanser. Karamihan ay genetic.

Lahat-ng-lahat, ang mga sakit na ito ay kapansin-pansin sa diyan ay, malinaw naman, isang limitadong bilang ng mga pasyente sa kanila at kadalasang kakulangan ng pang-matagalang pananaliksik at sa gayon kaalaman tungkol sa kanila.

Kaya, ang mga klinikal na pagsubok ay mahirap ayusin sa isang sub-grupo ng sakit na kumalat sa maraming bansa.At, sa wakas, ang maraming mga gamot na ulila ay nabigo sa kanilang mga bid para sa pahintulot sa pagmemerkado.

Malinaw na dAng mga presyo ng alpombra ay karaniwan mataas na bilang isang mahusay na deal ng oras, pera at iba pang mga mapagkukunan ay kailangang pumunta sa pananaliksik at pag-unlad. Pagkatapos nito ay kailangang balansehin laban sa isang pangangailangan upang mabawi ang pamumuhunan...kahit papaano.

Sinabi ng European Union na nakakaapekto sa buhay na ito ang mga nakamamatay na mga sakit o nakakaapekto sa sakit na ito ang mga tao na kinakailangang pagsamahin ang mga pagsisikap upang mabawasan ang bilang na nagkasala sa mga sakit.

Ang papel na ginagampanan ng data 

Komisyon sa Kaligtasan ng Kalusugan at Pagkain ng Vytenis Andriukaitis ay nabanggit na mayroong isang malawak na dami ng data sa mga pasyente na may mga partikular na kondisyon, ngunit ito ay nakakalat sa buong Europa sa paligid ng 600 iba't ibang mga registries. Ang mga ito ay mga database na nagtataglay ng impormasyon sa mga pasyente na may mga partikular na kondisyon. 

Tulad ng ibig sabihin nito, ang mahalagang data na magagamit ay hindi nakolekta sa malawak na EU, at walang mga ibinahaging pamantayan upang pag-aralan ang impormasyon na naroon.

Taga-Europa Reference NAng mga network ay mahalaga sa pag-ugnay sa mga sentro ng kadalubhasaan at mga propesyonal sa iba't ibang bansa upang magbahagi ng kaalaman at makilala kung saan dapat pumunta ang mga pasyente kapag hindi available ang kanilang kadalubhasaan sa kanilang sariling bansa.

Maliwanag na ang mga pangangailangan ng EU upang hikayatin ang higit pang pananaliksik sa mga bihirang sakit,at suriin ang kasalukuyang mga kasanayan sa pag-screen ng populasyon sa tabi pagsuporta sa bihirang-sakit registries.

Sa habang panahon, ang European Commission ay upang magpatibay ng isang pinagsamang pagsusuri ng umiiral na batas sa gamot para sa mga bata at mga bihirang sakit.

 Ang diskarte ay kasangkot, una, pagtatasa ang kahusayan ng batas EU. Makakamit ito sa pamamagitan ng pag-aaral ng epekto na may mga insentibo pharmaceutical innovation sa lugar na ito.

Pangalawa, ito ay susubukan na magtatag ang availability at accessibility ng may kaugnayan mga gamot sa European Union.

Ang prayoridad sa mga pasyente at stakeholder ay upang magkasama isang epektibong diskarte na magpapahintulot sa pagsasalin ng EU, kasabay ng pinakamainam na paggamit ng kaalaman at European Reference Network, na nakatuon sa pag-abot sa layunin ng better access sa paggamot para sa mga bihirang-sakit na pasyente.

ERNs - gaano kahusay ang pagtatrabaho ng mga ito? 

Ang European Commission ay nagsagawa ng pagtingin kung paano ERNs, lamang ng ilang taon gulang, ay gumagana. 

Hiwalay, ang mga ERN na ito ay bahagi ng isang ulat ng Hunyo mula sa tsiya ay European Court of Auditors, Na mapapansin na isa pang piraso ng batas EU, lalo ang Cross-Border Healthcare Directive, "pinapadali ang mas malapit na pakikipagtulungan sa maraming lugar: kapansin-pansin ang palitan ng mga pasyente ng cross-border' data at pag-access sa healthcare para sa mga pasyente na may mga bihirang sakit". 

Court Ang'ulat ng ulat na iyon "ang konsepto ng European Reference Network para sa bihirang sakit ay malawak na sinusuportahan ng mga stakeholder ng EU (mga pasyente' mga organisasyon, mga doktor at mga tagapagbigay ng pangangalagang pangkalusugan)". 

Gayunpaman, ang ulat ay nagsabi: "Tsiya ay hindi nagbigay ng isang malinaw na paningin para sa kanilang hinaharap na financing at kung paano bumuo at isama ang mga ito sa mga pambansang sistema ng pangangalagang pangkalusugan." 

Ang ERNs ay inilunsad sa 2017 para sa iba't ibang klase ng mga bihirang sakit. Ang bawat natatanggap €1 milyon na pagpopondo sa loob ng limang taon mula sa Programang Pangkalusugan ng EU. 

Pinagtibay din ng Komisyon ang mga registri ng pasyente at mga aktibidad ng suporta para sa mga ERN pati na rin ang pag-unlad ng mga tool sa IT, kapansin-pansin sa pamamagitan ng Connecting Europe Facility.

Kung nasaan tayo at kung saan kailangan natin

Maraming eksperto ang sumang-ayon na Ang mga bihirang sakit ay tiyak na kasama ang pinakamahuhusay na dahilans upang mapahusay co-operasyon sa kalusugan sa EU-antas, anuman ang kakayanan ng estado ng miyembro sa pangangalagang pangkalusugan.

Sa kasalukuyan, ang Ang sistema ng pag-access ay hindi iniangkop sa bagong agham, at walang sapat na pampasigla para sa research upang matugunan mga medikal na pangangailangan. Ito ay humahantong sa isang sitwasyon kung saan ang system, - ayon sa paninindigan - ay hindi tumutugon sa mga pangangailangan ng bihirang-sakit mga pasyente. 

Mayroong tiyak na mga pangangailangan upang maging mas cross-border pakikipagtulungan upang masulit ang ERNs sa pamamagitan ng pagpapabuti koneksyon upang madagdagan ang higit na pagbabahagi ng kadalubhasaan.

Pagdating sa droga para sa mga bihirang sakit, tnarito maliwanag isang threshold Saang punto ang merkado ay lamang masyadong maliit para sa mga pharmaceutical company bigyang-katwiran ang pamumuhunan sa R&D. Ang problemang ito ay kailangang tugunan.

Ang European Commission ay kinilala thatawin mo ito ay sa panimula tungkol sa mga numero. Ang diskarte ng Komisyon ay batay sa paglikha ng isang kritikal na masa sa mga ERN at sa nag-aalok ng mga insentibo sa pamamagitan ng Orphan Medicines Regulation.

Sinabi ng EU Executive na iTumutulong ang mga ncentive upang malutas ang bahagi ng problema. Sa pangkalahatan, tsiya ay naglabas ng mga insentibo, Sinasabi nito, ngunit ang regulasyon ay may mga hindi kanais-nais na epekto - tulad ng paminsan-minsang napakataas na presyo.

Pagsasama at pakikipagtulungan

Marami, kabilang ang mga nasa antas ng EU, naniniwala na ang tsiya ang susunod na hakbang dapat maging ganap na isama ang ERNs insa pambansang kalusugan pakialam istruktura. ito would bawasan ang oras ng diyagnosis. 

Ang mga ERN ay kailangan ding baguhin sa isang kapaligiran na kapaki-pakinabang para sa pananaliksik.

Ngunit upang matagumpay na gawin ito, mayroong isang pangangailangan na magtrabaho ng mas mahusay sama-sama. May isang malakas na argumento na cAng pagtatalaga ay mabuti para sa mga bihirang sakit, at mga estado ng miyembro kailangan din na mag-set up ng mga contact point para sa ERNs.

Mayroong malinaw na isang pangangailangan para sa isang 'benta pitch' upang ipaliwanag sa pambansang mga sistema ng healthcare sa buong Europa lamang kung anong magandang kasangkapan ang ERNs. Sa kasamaang palad, upang gawin na ang benta pitch mas mahirap, syNagmumula ang mga stem. Tkaniya ay isang isyu na mapilit kailangang matugunan. 

Sa kanilang sariling, Hindi malulutas ng ERNs ang lahat. Kaya miyembrotates kailangan na maging motivated upang hikayatin ang mga ito upang gumana magkasama.

Ang ebidensya sa totoong mundo ay may bahagi ding gampanan. Mayroong isang kinakailangang magkaroon ng isang malinaw na paningin at malawak na mga cohort na mayroon tulad ng data. 

Industry Naniniwala ito nakahanda upang harapin ang pangangailangan upang sumulong sa ebidensya sa real-world at pagiging nakatuon sa sakit. Ngunit kailangan ng Europa bumuo ng kadalubhasaan- at sa kabutihang palad ito na nagaganap sa member states. 

Pero akoAng nnovation na walang access ay nakaligtaan ang punto. At, sa huli, no ang pasyente ay dapat iwanang walang landas, bihirang sakit o hindi.

Ibahagi ang artikulong ito: